V Česku žije půl milionu lidí se vzácným onemocněním – víc než celé Brno.

Jen 5 % z nich má účinnou léčbu.

Jak orphan drugs legislativa změnila pravidla hry?

Proč nás každé miminko testuje na SMA?

A jak klinické studie dávají naději tam, kde dřív žádná nebyla?