Kaj se zgodi, ko za bolezen, s katero se rodi otrok, ni zdravila?

Ko se je pred petimi leti rodil deček Urban, zdravila za njegovo redko gensko bolezen ni bilo. Njegova mama Špela se je v želji po pomoči svojemu otroku in vsem drugim otrokom z isto boleznijo povezala z zdravniki, raziskovalci in strokovnjaki iz vsega sveta, da bi razvili novo zdravilo, ki bi Urbanovo bolezen pozdravilo, izboljšalo ali vsaj ustavilo. Uspelo ji je! Iz osebne stiske je nastal projekt, ki je privedel do razvoja zdravila Urbagen — enega redkih na svetu, razvitih brez sodelovanja velike farmacevtske družbe. Zgodba o pogumu, sodelovanju in vprašanju, kako danes nastajajo zdravila za redke bolezni, je zgodba tokratne Intelekte. Foto: UKC Ljubljana

Sodelujejo: Urbanova mama dr. Špela Miroševič (Fundacija CTNNB 1), njegov nevrolog prof. dr. Damjan Osredkar (Pediatrična klinika Ljubljana), vodja raziskovalne skupine, ki je razvila samo zdravilo, prof. dr. Leszek Lisowski (CMRI Sydney) in raziskovalec, ki se je projektu pridružil že na samem začetku, dr. Duško Lainšček (Kemijski inštitut Ljubljana). 

Fundacija CTNNB 1 TUKAJ

Foto: Deček Urban po prejemu zdravila/ UKC Ljubljana